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【北京市药品监督管理局等6部门联合发布关于印发《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》的通知】9月20日，北京市药品监督管理局等6部门联合发布关于印发《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》的通知。其中指出，为全面贯彻落实《国务院关于〈支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案〉的批复》（国函〔2023〕130号）关于“支持在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区，探索进口未在国内注册上市的罕见病药品，由特定医疗机构指导药品使用”工作任务，支持在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区，进一步满足罕见病临床用药需求，制定本方案。

【解读】

本方案是对《国务院关于〈支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案〉的批复》（国函〔2023〕130号）中关于在北京天竺综合保税区设立罕见病药品保障先行区政策的具体落实措施和行动计划。其核心目的在于通过制度创新和政策支持，探索罕见病药品进口、使用的新模式，以缓解我国罕见病患者面临的“用药难、用药贵”问题，进一步提升罕见病患者的医疗保障水平。

1、政策背景与意义：

罕见病挑战：罕见病由于发病率低、患者数量少，往往导致相关药品研发成本高、市场小，许多药品未能在国内注册上市，患者难以获得有效治疗。

国家支持：国务院的批复体现了国家对罕见病患者群体的高度关注和重视，通过设立罕见病药品保障先行区，旨在探索解决罕见病患者用药问题的新路径。

2、主要任务与目标：

建立先行区：在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区，利用该区域的特殊政策优势，为罕见病药品的进口、存储、配送等提供便利条件。

探索进口机制：探索进口未在国内注册上市的罕见病药品的途径和机制，包括与国际药品监管机构合作、简化审批流程等，确保药品的安全性和有效性。

指导药品使用：明确由特定医疗机构负责指导罕见病药品的使用，确保药品的合理使用和患者的安全。

3、实施措施：

政策创新：制定和完善相关政策法规，为罕见病药品的进口、使用提供法律保障。

国际合作：加强与国际药品监管机构、制药企业的沟通与合作，引进更多高质量的罕见病药品。

医疗体系建设：加强罕见病诊疗能力建设，提升医疗机构和医生对罕见病的识别、诊断和治疗能力。

监管与服务：建立健全罕见病药品的监管体系，加强药品质量监控，同时提供便捷的药品供应和患者服务。

4、预期效果：

满足临床需求：通过设立先行区，进一步满足罕见病患者的临床用药需求，提高患者的生活质量。

推动产业发展：促进罕见病药品研发和生产，推动医药产业创新发展。

提升医疗保障：完善我国罕见病医疗保障体系，提升医疗保障的公平性和可及性。

总之，本方案的实施将为我国罕见病患者带来福音，通过政策创新和国际合作，推动罕见病药品的进口和使用，为罕见病患者提供更加安全、有效、便捷的医疗服务。

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