北京研精毕智信息咨询有限公司

在现代医学持续发展的进程中，细胞治疗作为极具创新性的医疗手段，正逐渐成为攻克多种疑难病症的关键路径，为人类健康事业带来了前所未有的希望。细胞治疗行业的兴起还将带动一系列相关产业的发展，比如生物技术、医疗器械、医药研发等，形成庞大的产业链，为经济增长注入新的动力。

一、细胞治疗行业概述​

1、定义与原理​

根据北京研精毕智信息咨询调研，细胞治疗是一种极具创新性的治疗方式，其核心在于将活细胞输送至患者体内，以此实现疾病治疗或身体机能改善的目的。这些细胞如同 “活体药物”，在患者体内发挥着关键作用。其作用原理主要涵盖细胞替代、免疫调节以及组织修复等多个重要方面。​

细胞替代是细胞治疗的重要机制之一。以干细胞治疗为例，干细胞具有自我更新和多向分化的非凡能力，这使得它们能够在特定条件下分化为各种不同类型的细胞，如神经细胞、心肌细胞、肝细胞等。当患者的某些组织或器官因疾病、损伤等原因受到严重破坏时，通过移植干细胞，这些干细胞可以定向分化为受损组织或器官所需的细胞类型，进而替代受损细胞，恢复组织和器官的正常结构与功能。在神经系统疾病中，干细胞可以分化为神经元和神经胶质细胞，替代受损的神经细胞，促进神经功能的恢复；在糖尿病治疗中，干细胞有望分化为胰岛细胞，替代受损的胰岛 β 细胞，从而有效调节血糖水平。​

免疫调节也是细胞治疗的关键作用机制。免疫细胞治疗在这方面表现尤为突出。免疫细胞，如 T 细胞、NK 细胞等，在人体免疫系统中扮演着至关重要的角色。通过对这些免疫细胞进行体外培养、扩增和激活等一系列精细处理后，再将其回输到患者体内，它们能够显著增强机体的免疫功能。在肿瘤治疗中，免疫细胞可以精准识别并高效杀伤肿瘤细胞，同时还能调节机体的免疫平衡，打破肿瘤细胞的免疫逃逸机制，使免疫系统重新发挥对肿瘤的监视和攻击作用。免疫细胞还可以在自身免疫性疾病中发挥调节作用，抑制过度活跃的免疫系统，减轻免疫损伤。​

组织修复是细胞治疗的又一重要作用途径。细胞治疗能够促进组织的再生和修复，加速伤口愈合。间充质干细胞就具有强大的旁分泌功能，它们可以分泌多种生长因子和细胞因子，如血管内皮生长因子（VEGF）、转化生长因子 -β（TGF-β）等，这些因子能够刺激细胞的增殖和迁移，促进血管生成，调节炎症反应，为组织修复创造良好的微环境。在皮肤损伤修复中，间充质干细胞分泌的因子可以加速表皮细胞的增殖和分化，促进伤口愈合，减少疤痕形成；在骨损伤修复中，间充质干细胞可以分化为成骨细胞，促进骨组织的再生和修复。​

2、分类与特点​

细胞治疗依据不同的分类标准，可以划分成多种类型。从细胞供体来源的角度来看，可分为自体细胞治疗和异体细胞治疗。自体细胞治疗所使用的细胞取自患者自身，如患者的骨髓、脂肪、外周血等组织中的细胞。这种治疗方式最大的优势在于不存在免疫排斥反应，因为细胞来自患者自身，其表面的抗原与患者免疫系统相匹配，能够有效降低免疫排斥的风险，提高治疗的安全性和成功率。自体细胞治疗也存在一些局限性，例如细胞获取量有限，对于一些病情严重或身体状况较差的患者，可能难以获取足够数量的高质量细胞；细胞可能存在功能缺陷，由于患者自身的疾病状态或年龄等因素，提取的细胞可能已经出现了一定程度的功能衰退或异常，影响治疗效果。​

异体细胞治疗则是使用来自健康供体或细胞库的细胞进行治疗。异体细胞来源广泛，可大量制备，能够满足大规模临床治疗的需求。在一些紧急情况下，如急性白血病患者需要尽快进行造血干细胞移植时，异体细胞库可以迅速提供合适的供体细胞，为患者争取宝贵的治疗时间。异体细胞治疗也面临着免疫排斥反应和疾病传播风险等挑战。由于异体细胞的抗原与患者自身抗原不同，患者的免疫系统可能会识别并攻击这些外来细胞，导致免疫排斥反应的发生。为了降低免疫排斥风险，需要对供体细胞进行严格的筛选和检测，确保其与患者的免疫兼容性较高；同时，还需要进行严格的质量控制和监测，防止疾病通过细胞传播给患者。​

根据细胞发育的不同阶段，细胞治疗又可分为干细胞治疗和终末分化细胞治疗。干细胞治疗利用干细胞的独特特性，通过体外诱导或体内注射等方式，使干细胞转化为特定的细胞类型或组织器官，从而实现疾病治疗或组织修复的目的。干细胞具有自我更新和多向分化的能力，这使得它们在治疗多种疾病方面展现出巨大的潜力。胚胎干细胞具有全能性，能够分化为人体所有类型的细胞，为再生医学提供了广阔的应用前景；成体干细胞虽然分化能力相对有限，但在组织修复和再生中也发挥着重要作用，如骨髓中的造血干细胞可以分化为各种血细胞，用于治疗血液系统疾病。​

终末分化细胞治疗则是利用已经分化成熟的细胞进行治疗。这些细胞具有特定的功能，能够直接发挥治疗作用。在免疫细胞治疗中，T 细胞、NK 细胞等免疫细胞已经分化成熟，具有免疫杀伤功能，通过激活和扩增这些细胞，可以增强机体的免疫功能，对抗肿瘤、感染等疾病。与干细胞治疗相比，终末分化细胞治疗的优势在于细胞功能明确，作用直接，能够快速发挥治疗效果；但其局限性在于细胞的来源和数量相对有限，且细胞的增殖和分化能力较弱，难以进行大规模的体外扩增和长期的治疗应用。​

细胞治疗具有诸多显著特点。细胞治疗具有高度的个性化。由于每个患者的病情、体质、遗传背景等因素各不相同，细胞治疗可以根据患者的具体情况，量身定制个性化的治疗方案。在肿瘤治疗中，通过对患者肿瘤细胞的基因检测和免疫分析，可以设计出针对患者肿瘤特异性抗原的免疫细胞治疗方案，提高治疗的针对性和有效性。这种个性化治疗能够更好地满足患者的个体需求，提高治疗效果，减少不良反应的发生。​

细胞治疗还具有高效性。细胞治疗能够直接作用于疾病的根源，通过修复、替代或调节受损细胞或组织，实现疾病的有效治疗。在一些传统治疗方法难以奏效的疾病中，细胞治疗展现出了独特的优势。CAR - T 细胞疗法在治疗某些血液肿瘤方面取得了显著成效，能够使部分患者获得长期的缓解甚至治愈，这是传统化疗和放疗难以达到的效果。细胞治疗还具有低毒性的特点。相比于传统的化疗和放疗，细胞治疗对正常组织和器官的损伤较小，不良反应相对较轻，能够提高患者的生活质量。​

3、发展历程​

细胞治疗的发展历程漫长而曲折，凝聚了众多科研人员的智慧和努力，是一部充满创新与突破的科学探索史。其起源可以追溯到 20 世纪初，当时科学家们开始对细胞的生物学特性进行深入研究，为细胞治疗的发展奠定了理论基础。在早期阶段，细胞治疗主要处于实验室研究和理论探索阶段，科学家们尝试利用各种细胞进行治疗疾病的实验，但由于技术条件的限制和对细胞生物学机制的认识不足，进展较为缓慢。​

20 世纪 60 年代，造血干细胞移植的成功为细胞治疗的发展带来了重大突破。1968 年，第一例造血干细胞异体骨髓移植术出现，这是细胞治疗领域的一个重要里程碑，标志着细胞治疗开始从理论走向临床实践。造血干细胞移植的成功，为治疗白血病、再生障碍性贫血等血液系统疾病提供了新的有效手段，拯救了无数患者的生命。此后，干细胞治疗逐渐成为细胞治疗领域的研究热点，科学家们对干细胞的来源、特性、分化机制等进行了深入研究，不断拓展干细胞治疗的应用范围。​

随着科技的不断进步，细胞治疗技术在 20 世纪末和 21 世纪初取得了一系列重要进展。1973 年，树突状细胞概念的提出，启动了人类对免疫系统的新认识，为免疫细胞治疗的发展奠定了基础。树突状细胞是体内功能最强的抗原呈递细胞，能够激活 T 细胞，启动免疫应答，在肿瘤免疫治疗中具有重要作用。2002 年，首次在实验室条件下研发出了 CAR - T 细胞，并证实了 CAR - T 治疗的可行性，这一突破为肿瘤免疫治疗带来了新的希望。CAR - T 细胞疗法通过对 T 细胞进行基因工程改造，使其能够特异性识别肿瘤细胞表面的抗原，从而实现对肿瘤细胞的精准杀伤。​

2010 年以来，细胞治疗进入了快速发展的黄金时期。2012 年，世界首个商业化干细胞产品在加拿大和新西兰上市，标志着干细胞治疗开始走向商业化应用。2017 年，两款 CAR - T 产品在美国成功上市，这是细胞治疗领域的又一重大突破，引起了全球医学界和社会的广泛关注。这两款 CAR - T 产品的上市，不仅为血液肿瘤患者提供了新的治疗选择，也推动了全球细胞治疗产业的快速发展。此后，越来越多的细胞治疗产品进入临床试验阶段，涉及的疾病领域也越来越广泛，包括肿瘤、自身免疫性疾病、神经系统疾病、心血管疾病等。​

在我国，细胞治疗的发展也取得了显著成就。近年来，我国政府对细胞治疗领域给予了高度重视，出台了一系列政策法规，规范和促进细胞治疗产业的发展。我国的科研人员在细胞治疗技术研发方面也取得了众多成果，部分研究成果达到了国际先进水平。2021 年，两款 CAR - T 产品在中国上市，标志着我国细胞治疗产业进入了新的发展阶段。我国在干细胞治疗、免疫细胞治疗等领域的临床研究也在积极开展，为患者提供了更多的治疗选择和希望。

二、中国细胞治疗行业发展环境​

1、政策环境与支持​

据研精毕智信息咨询发布的调研报告显示，近年来，中国政府高度重视细胞治疗产业的发展，将其视为推动生物医药领域创新发展的关键力量，出台了一系列全方位、多层次的支持政策，为细胞治疗产业营造了极为有利的政策环境，有力地促进了产业的快速发展。​

从国家层面来看，2023 年 12 月 27 日，国家发改委发布《产业结构调整指导目录（2024 年本）》，自 2024 年 2 月 1 日起施行。在鼓励类的医药板块下，明确将大规模高效细胞培养和纯化，基因治疗和细胞治疗药物，化学成分限定细胞培养基，高端化、智能化制药设备等纳入其中。这一举措充分体现了国家对细胞治疗产业的大力支持和战略布局，为细胞治疗产业的发展提供了明确的政策导向，激励企业加大在细胞治疗领域的研发投入，推动产业向高端化、智能化方向发展。​

2024 年 1 月 29 日，工业和信息化部、教育部、科学技术部等七部门联合发布关于推动未来产业创新发展的实施意见，全面布局未来产业，明确提出推动细胞与基因技术、合成生物、生物育种、生物质能等前瞻新赛道，加快传统产业转型升级。这一政策的出台，进一步凸显了细胞治疗产业在国家未来产业发展战略中的重要地位，有助于整合各方资源，形成产业发展合力，加速细胞治疗技术的创新与应用，推动产业实现跨越式发展。​

2024 年 9 月 7 日，商务部、国家卫生健康委和国家药监局印发《关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知》，在中国（北京）自由贸易试验区、中国（上海）自由贸易试验区、中国（广东）自由贸易试验区和海南自由贸易港允许外商投资企业从事人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和技术应用，以用于产品注册上市和生产。这一政策的实施，将有助于吸引国外先进的细胞治疗技术和资金进入中国市场，加强国际合作与交流，提升中国细胞治疗产业的国际化水平和竞争力，推动产业在全球范围内实现资源优化配置和协同发展。​

在地方层面，各省市纷纷结合自身实际情况，积极响应国家政策，出台了一系列具有地方特色的支持政策，从资金扶持、技术创新、产业园区建设等多个方面，为细胞治疗产业的发展提供了全方位的支持。​

北京市一直致力于打造具有国际影响力的细胞与基因治疗产业集群。2024 年 12 月 27 日，北京市科学技术委员会、北京市经济和信息化局等 5 部门发布《北京市加快细胞与基因治疗产业创新发展三年行动方案》，提出到 2027 年新增临床试验批件 15 个以上，提交上市申请创新品种 5 个以上，培育细胞与基因治疗领域的前沿技术企业 20 家以上，上市企业 3 家以上。这一行动方案的出台，明确了北京市细胞与基因治疗产业未来三年的发展目标和重点任务，将有助于整合北京市的科研、临床、产业等资源，形成产业发展的集聚效应，推动细胞与基因治疗技术的创新突破和产业化应用。​

广州市也在积极推动细胞治疗产业的发展。2024 年 1 月 9 日，国家发展改革委、商务部、市场监管总局发布《关于支持广州南沙放宽市场准入与加强监管体制改革的意见》，准许细胞和基因治疗企业经卫生健康部门备案后可依托医疗机构开展限制类细胞移植治疗技术临床应用，允许符合条件的港澳企业利用境内人类遗传资源开展人体干细胞、基因诊断与治疗之外的医学研究。2024 年 5 月 8 日，《广州南沙促进生物医药产业高质量发展扶持办法》发布，支持细胞和基因治疗企业经卫生健康部门备案后可依托医疗机构开展限制类细胞移植治疗技术临床应用，对符合条件的外商投资企业在基因诊断与治疗技术开发和应用等领域进行扩大开放试点的，按比例给予奖励。这些政策的出台，充分发挥了广州南沙的区位优势和政策优势，有助于吸引更多的细胞治疗企业和项目落户南沙，促进细胞治疗技术的临床转化和产业发展，推动粤港澳大湾区细胞治疗产业的协同创新与发展。​

上海市则更加注重围绕 “研发 + 临床 + 注册审评 + 应用 + 产业化” 全链条关键环节，出台系统性解决措施。2024 年 7 月 15 日，上海市人民政府办公厅印发《上海市人民政府办公厅关于支持生物医药产业全链条创新发展的若干意见》，对其中仅需完成早期临床试验、确定性临床试验的细胞与基因治疗 1 类新药，按照规定择优给予一定研发投入支持。建立重大疾病临床试验预备队列，并行开展项目管理部门预审、伦理形式审查及合同预审程序。这些政策措施的实施，有助于优化上海市细胞治疗产业的发展环境，提高产业发展效率，加速细胞治疗产品的研发、注册和上市进程，推动细胞治疗产业实现全链条创新发展。​

这些国家及地方政策的出台，从顶层设计到具体实施，形成了一个完整的政策支持体系，为中国细胞治疗产业的发展提供了有力的政策保障。政策的引导和支持不仅激发了企业和科研机构的创新活力，促进了细胞治疗技术的研发和临床应用，也吸引了大量的资金和人才进入该领域，推动了产业的快速发展和壮大。可以预见，在政策的持续支持下，中国细胞治疗产业将迎来更加辉煌的发展时期。​

2、市场规模与前景​

近年来，中国细胞治疗市场规模呈现出迅猛的增长态势，展现出巨大的发展潜力和广阔的应用前景，2023 年中国细胞医疗健康行业市场规模大约增至 142 亿元，随着细胞治疗技术的不断突破、政策支持的持续加强以及市场认知度的逐步提高，预计未来几年中国细胞治疗市场规模将继续保持高速增长。​

中国细胞治疗市场规模的快速增长，背后有着多重驱动因素。技术创新的不断突破是推动市场增长的核心动力之一。中国在干细胞技术、基因编辑和 CAR - T 细胞治疗等领域取得了显著的研究成果，部分技术已达到国际先进水平。中国科学院发布的最新研究报告显示，中国已经成功研发出多种基因编辑技术平台，并在动物模型和初期临床试验中取得了显著的治疗效果；利用 CRISPR - Cas9 技术进行的基因修复已在一些遗传性疾病治疗中取得了突破性进展。在 CAR - T 细胞治疗方面，中国的研究机构和企业积极开展了多项临床试验，尤其是在治疗白血病和淋巴瘤方面取得了显著的成功。截至 2024 年 8 月，中国已批准 6 款 CAR - T 细胞治疗产品上市，为血液系统恶性肿瘤等复发或难治性疾病提供了有效的治疗手段。这些技术创新成果的不断涌现，为细胞治疗市场的发展提供了坚实的技术支撑，推动了细胞治疗产品的不断升级和更新换代，从而吸引了更多的患者接受细胞治疗，促进了市场规模的快速增长。​

政策支持的持续加强也是中国细胞治疗市场发展的重要推动力。中国政府高度重视细胞治疗产业的发展，出台了一系列支持政策，从技术研发、临床试验、产品审批到产业发展等各个环节，为细胞治疗市场的发展提供了全方位的政策保障。国家发改委发布的《产业结构调整指导目录（2024 年本）》将细胞治疗药物、细胞培养等列入鼓励类产业目录，为细胞治疗产业的发展提供了明确的政策导向；七部门联合发布的关于推动未来产业创新发展的实施意见提出推动细胞与基因技术等前瞻新赛道发展，进一步凸显了细胞治疗产业在国家未来产业发展战略中的重要地位；各地方政府也纷纷出台相关政策，加大对细胞治疗产业的扶持力度，如北京市发布的《北京市加快细胞与基因治疗产业创新发展三年行动方案》、广州市发布的《广州南沙促进生物医药产业高质量发展扶持办法》等，这些政策的出台，有效地激发了企业和科研机构的创新活力，吸引了更多的资金和人才进入细胞治疗领域，促进了细胞治疗市场的快速发展。​

市场需求的不断增长是中国细胞治疗市场规模扩大的根本原因。随着中国老龄化进程的加速，癌症、心血管疾病、神经退行性疾病等慢性疾病的发病率不断上升，传统治疗方法在应对这些疾病时存在一定的局限性，患者对更加有效的治疗手段有着迫切的需求。细胞治疗作为一种极具潜力的新型治疗方式，能够为这些难治性疾病提供新的治疗选择，满足了患者日益增长的医疗需求。利用干细胞治疗神经退行性疾病的临床试验显示，部分患者的症状得到了显著改善，为这些病患带来了希望和生活质量的提升；CAR - T 细胞疗法在治疗血液肿瘤方面取得的显著成效，也让更多的癌症患者看到了治愈的希望。这些成功的案例进一步激发了患者对细胞治疗的需求，推动了市场规模的不断扩大。​

展望未来，中国细胞治疗市场前景广阔。随着技术的不断进步，细胞治疗产品的疗效和安全性将不断提高，治疗成本将逐渐降低，应用范围将进一步扩大。细胞治疗有望在更多的疾病领域取得突破，如实体瘤治疗、自身免疫性疾病治疗、遗传性疾病治疗等，为更多的患者带来福音。随着人们健康意识的提高和对生活质量的追求，细胞治疗作为一种高端、个性化的治疗方式，将越来越受到患者的青睐，市场需求将持续增长。政策的持续支持也将为细胞治疗市场的发展提供良好的环境，促进产业的健康、快速发展。预计到 2030 年，中国细胞治疗市场规模将达到千亿元级别，成为推动国内生物医药行业增长的重要引擎。​

3、企业与科研机构布局​

中国细胞治疗领域吸引了众多企业和科研机构的积极布局，他们凭借各自的优势，在技术研发、产品创新和临床应用等方面取得了丰硕的成果，为中国细胞治疗产业的发展注入了强大的动力。​

在企业层面，复星凯特是中国细胞治疗领域的领军企业之一。其研发的阿基仑赛注射液是中国首个获批上市的 CAR - T 细胞治疗产品，于 2021 年 6 月正式获批，用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤成人患者。阿基仑赛注射液的上市，标志着中国细胞治疗产业进入了新的发展阶段，为中国淋巴瘤患者带来了新的治疗选择。复星凯特在细胞治疗领域拥有丰富的研发经验和先进的技术平台，通过与国际领先的细胞治疗企业 Kite Pharma 合作，引进了先进的 CAR - T 技术，并结合中国患者的特点进行了优化和创新。公司还建立了完善的质量管理体系和商业化生产能力，确保了产品的质量和供应稳定性。​

药明巨诺同样在细胞治疗领域表现出色。其研发的瑞基奥仑赛注射液于 2021 年 9 月获批上市，用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤。瑞基奥仑赛注射液是一款具有自主知识产权的 CAR - T 细胞治疗产品，药明巨诺在研发过程中，充分发挥了自身在细胞治疗技术研发、生产工艺优化和质量管理等方面的优势，通过与国内外科研机构和临床专家的紧密合作，不断推进产品的创新和优化。公司还积极拓展产品的应用领域，开展了多项临床试验，探索瑞基奥仑赛注射液在其他癌症治疗中的应用潜力。除了专注于细胞治疗产品研发的企业，一些传统药企也开始积极布局细胞治疗领域，以实现业务的多元化和创新发展。东北制药便是其中之一，公司斥资 1.87 亿元收购鼎成肽源 70% 股权，快速切入特异性细胞免疫治疗技术研究、产品开发和临床应用领域。鼎成肽源围绕靶点发现、序列发现、序列评价和功能增强等环节，搭建了独立自主的核心技术平台，进行 TCR - T、TCR 蛋白药和 CAR - T 细胞治疗产品的开发，并同步建立了质粒工艺、病毒工艺、细胞工艺和质量研究的转化平台。从产品管线看，鼎成肽源已形成 TCR - T 和 CAR - T 细胞治疗产品完整的技术平台及产品转化体系，针对胰腺癌、结直肠癌、胃癌、肝癌和脑胶质瘤开发了 10 余款细胞治疗产品。东北制药通过此次收购，不仅获得了鼎成肽源的核心技术和研发团队，还快速进入了细胞治疗领域，为公司的未来发展开辟了新的增长点。​

在科研机构方面，中国科学院在细胞治疗领域发挥着重要的引领作用。中国科学院在干细胞技术、基因编辑和 CAR - T 细胞治疗等领域开展了大量的基础研究和应用研究，取得了一系列具有国际影响力的科研成果。利用 CRISPR - Cas9 技术进行的基因修复已在一些遗传性疾病治疗中取得了突破性进展；在干细胞治疗心血管疾病、神经系统疾病等方面的研究也处于国际前沿水平。中国科学院还积极推动科研成果的转化和应用，与多家企业开展合作，共同推进细胞治疗技术的产业化发展。​

北京大学、清华大学等高校也在细胞治疗领域投入了大量的科研力量，取得了众多重要的研究成果。北京大学在干细胞治疗、免疫细胞治疗等领域开展了深入的研究，建立了多个细胞治疗技术平台，并在临床试验中取得了良好的效果。清华大学则在基因编辑技术、细胞治疗产品的设计与优化等方面取得了重要突破，为细胞治疗技术的创新发展提供了理论支持和技术支撑。这些高校还注重人才培养，为中国细胞治疗产业输送了大量的专业人才，为产业的发展提供了坚实的人才保障。​

这些企业和科研机构在细胞治疗领域的积极布局和深入研究，形成了产学研紧密结合的良好发展态势。企业通过与科研机构的合作，能够及时获取最新的科研成果，加速产品的研发和创新；科研机构则通过与企业的合作，能够将科研成果转化为实际生产力，实现科研价值的最大化。这种产学研合作模式，不仅促进了细胞治疗技术的快速发展和临床应用，也推动了中国细胞治疗产业的整体发展，提升了中国在全球细胞治疗领域的竞争力。

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