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【国家药监局药审中心发布关于《在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》的通告（2024年第25号）】5月30日，国家药监局药审中心发布关于《在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》的通告（2024年第25号）。通知指出，为深化“以患者为中心”的临床试验新理念，助力罕见疾病药物临床研发，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。

【解读】

这份通知的内容主要关于罕见疾病药物临床研发中去中心化临床试验（Decentralized Clinical Trials, DCT）的应用。以下是对通知内容的详细解读：

1、背景和目的：

研究报告表明，当前，随着医疗技术的不断进步，罕见疾病的诊断和治疗越来越受到重视。然而，由于罕见疾病的特殊性（如患者数量少、分布广等），其药物研发面临着诸多挑战。

为了深化“以患者为中心”的临床试验理念，提高罕见疾病药物研发的效率和质量，国家药品监督管理局（NMPA）药审中心制定了这一技术指导原则。

2、去中心化临床试验（DCT）：

DCT是一种新兴的临床试验模式，其主要特点是通过远程医疗、数字化技术等手段，将传统的、需要在医院或诊所进行的临床试验环节转移到患者所在的地方，从而减少患者参与试验的障碍，提高患者的参与度。

在罕见疾病药物研发中，DCT具有特别的意义。由于罕见疾病患者数量少且分布广，传统的临床试验模式往往难以招募到足够的受试者。而DCT则可以通过远程方式，更便捷地连接患者和研究者，加快试验进程。

3、制定过程：

这一技术指导原则的制定，是在国家药品监督管理局的部署下，由药审中心组织专家进行的。

制定过程中，可能参考了国内外关于DCT的最新研究成果和实践经验，以确保原则的科学性和实用性。

4、发布和实施：

根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，该指导原则已经过国家药品监督管理局的审查同意。

自发布之日起，该指导原则正式施行，为罕见疾病药物临床研发中DCT的应用提供了明确的指导和规范。

5、意义和影响：

这一指导原则的发布和实施，将有助于推动DCT在罕见疾病药物研发中的广泛应用，提高临床试验的效率和质量。

对于患者来说，DCT将减少他们参与试验的障碍，提高他们的参与度，使他们能够更便捷地获得最新的治疗方法和药物。

对于研究者和企业来说，DCT将降低临床试验的成本和时间，提高研发效率，促进罕见疾病药物的研发和创新。

总之，这份通知的发布和实施，是我国在罕见疾病药物研发领域的一项重要举措，具有重要的现实意义和深远的发展影响。

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