根据市场调研数据报告分析，新冠疫情使小核酸药物进入更多人视野，其具有可观的市场空间。核酸药物已成为全球生物药研发第三波浪潮的核心。AI制药是目前创新药领域最为前沿的技术之一，随着数据的积累和算法的优化，AI制药技术已经有了很强的创新性，其设计的药物分子结构很多时候已超过了人类的想象范围。

定义

创新药，也称为原研药，是一个相对于仿制药的概念，指的是从机理开始源头研发，具有自主知识产权，具备完整充分的安全性有效性数据作为上市依据，首次获准上市的药物。小核酸药物是指长度较短，碱基或碱基对少于30的单链或双链核酸药物分子，主要通过碱基互补配对作用于细胞内的mRNA，进而调控蛋白质表达来达到治疗效果。

小核酸药物

新冠疫情使mRNA疫苗广为人知，也使小核酸药物进入更多人视野。受限于递送技术尚不成熟，目前小核酸药物靶点仍主要局限于肝脏组织，适应症多为罕见病和遗传病。但是北京研精毕智公司认为，以siRNA药物为首的新型核酸疗法拥有巨大潜能，一旦突破肝靶向限制，其广泛应用场景将带来可观市场空间，尤其在肿瘤治疗方面，未来需求及发展空间巨大，核酸药物已成为全球生物药研发第三波浪潮的核心。

1.优势：长效性、适应症广泛

由于直接作用于基因表达调控层面，相比于靶向蛋白质的疗法，小核酸药物具有研发周期短、成功率高、体内毒性低，药效时间长等诸多优点。除此之外，小核酸药物还具有覆盖靶点范围广规模大，潜在适应症广泛的优势。目前，小分子化药和抗体药物由于对蛋白靶点有特殊结构要求因此可靶向的人体蛋白仅有数百个，而小核酸药物以RNA为靶点，已知靶点达到数千个，这使得小核酸药物潜在可治疗适应症更为广泛。

2.技术路径：siRNA与ASO

目前小核酸药物以小干扰核酸（siRNA）、反义核酸（ASO）两大技术路径为主，其他诸如miRNA、saRNA等小核酸药物也在陆续研制中。其中反义寡核苷酸由于发现较早，在小核酸药研发中占据主导地位，目前已有9款药物获批上市。

3.市场前景

目前小核酸药物适应症主要集中在遗传病、罕见病以及个别肝相关慢性疾病上，覆盖患者群体规模较小，市场仍处于刚刚起步阶段。根据北京研精毕智统计显示，截至2020年，全球小核酸药物销售额在35亿美元左右，其中销售额最高的是Ionis和Biogen合作开发的Spinraza（nusinersen），作为全球首款获批用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物，其在2020年实现收入20.52亿美元。

AI制药：等待临界点

AI制药是目前创新药领域最为前沿的技术之一。基于AI技术与创新药产业的契合程度，药物研发被认为是AI技术绝佳的应用场景之一。北京研精毕智认为，随着数据的积累和算法的优化，AI制药技术已经有了很强的创新性，其设计的药物分子结构很多时候已超过了人类的想象范围。

1.优势：改变“倒摩尔”现状

药物研发整个研发过程漫长昂贵，并且这一领域还遵循“倒摩尔定律（Erooms’Law）”：大约每九年，药物研发的成本会翻倍。根据北京研精毕智有限公司的数据，全球新药平均研发成本从2010年的11.9亿美元上升至2020年的25.1亿美元。AI技术的引入有望改变这一现状。这主要因为，传统药物研究更多建立在经验的基础上，人是主要决定因素，也是干扰因素。AI技术凭借数据和算法建立优势，可以很大程度上避免这些干扰。

2.技术路径：生成式AI更具创新性

AI制药分为两个技术路径，其一是利用AI的归纳推理能力和算力优势，以物理计算为核心，通过对分子动力学、分子动态变化进行模拟计算，演绎现有的分子结构，加速筛选优化先导物。另一个技术路径是类似于ChatGPT的生成式人工智能，是基于经验和大数据的训练，快速设计全新的分子结构，这一路径的AI系统创新性相对更强。英矽智能的Pharma.AI即是这一类型。

3.技术路径：生成式AI更具创新性

2019年，英矽智能宣布，利用自主开发的人工智能(AI)系统构思和设计的新药物分子结构，已合成并在小鼠中成功测试了一种主要候选药物。该系统设计分子的时间仅需21天，设计、合成和验证的总时间约为46天，成本仅为15万美元，相比之下传统方法需要耗时8年多，耗资数千万美元。

从区域分布来看，由于AI制药公司多以软件技术作为核心竞争力，企业主要云集在软件产业相对发达的北京地区，上海、深圳、杭州的AI制药产业也已初具规模。相比之下，医药产业发达的苏州地区，在AI制药方面的发展尚未出现明显的优势。